發生什麼事?
只要是生物體都擁有基因,根據 MedlinePlus 醫學百科資料:人類估計有 20,000–25,000 個編碼基因,它們都各自具有著不同的功能,目前科學尚未能一一釐清,被視為神秘的人體密碼。而多數人對於基因技術的第一印象,多是基因改造、基因轉殖,那麼,基因編輯(CRISPR-Cas9 Genome Editing)到底是什麼?
- 基因治療的概念早在 90 年代就已起步,現今的基因編輯,如同更新的基因治療 2.0 版。簡單來說,是修改基因突變的位置,將不好的地方切掉,再換上對的DNA。這須依靠「DNA 模板」、「RNA 引導」、「Cas9」的三方協助才能完成。(詳見文末 北榮醫學研究部部主任邱士華訪談)
- 基因編輯的關鍵是:找到一把可以精準切開 DNA 的分子級剪刀─ Cas9 酵素,憑著一段引導 RNA,就能精準減下鎖定的 DNA 片段。DNA 具自動修補受損的本能,只要把正確的基因送進細胞核,就有機會被細胞拿來修補 Cas9 剪下的斷口,完成基因編輯。(中央研究院研之有物)
能做些什麼?
- 人體應用:人們生病時的第一反應是看醫生、吃藥,但是由基因突變所造成的疾病,必須終身吃藥。若單憑藥物,只能控制病情卻無法根治,基因編輯可能是個徹底解決基因缺陷的方法。
- 眼睛因器官體小,若發生意外相對控管度較高,因此針對治療眼睛的相關遺傳疾病,是目前極具可能性的發展方向。如可能造成視力受損、甚至永久失明的「先天性視網膜裂損症」,目前已由台美合作的團隊突破技術並申請專利,正積極推進相關的臨床實驗及產業化。(科技部)
- 不僅眼疾,理論上,只要由基因突變所造成的疾病,都能機會使用基因編輯治愈,為測試其可能性和局限性,國際上也出現了首批應用的疾病清單:癌症、血液疾病、愛滋病、失明、囊性纖維化、肌肉失養症、亨丁頓舞蹈症、新冠肺炎。(Labiotech.eu)
- 民生經濟:基因編輯在治療人類疾病方面擁有巨大潛力,卻也同時面臨風險。若將技術應用在其他物種,或許有機會為許多民生議題找到解方。
- 農作物因基因序列較短、且有固定的生長週期,相較人體醫療成功率更高。近年來因全球環境變遷極端化,加上世界人口急速增加, 糧食供不應求。中研院分子生物研究所團隊利用基因編輯技術,增強「水稻」抗旱力、提高肥料效率,有效減少水和肥料的使用量,卻能提升產量,以解決可能的糧食危機。(中央研究院)
- 藻類的脂質可用在生物燃料,取代石化柴油。美國公司 Synthetic Genomics 看到此利基,透過去除限制藻類脂質產生的基因,使其能夠生產出兩倍的脂質,做為加工成生物柴油的成分,實現永續理念 。該公司預計於 2025 年,每天可生產 10,000 桶藻類生物燃料。(Science Alert)
- 物種復甦:哈佛研究團隊合成了長毛象的 DNA,並與一般大象的 DNA 做比較,運用基因編輯技術,刪掉差異的部分,換上了長毛象的基因。即便這被改造過的大象並無真正變成長毛象,且體內僅帶有不到 0.0001% 的長毛象DNA,但能確定的是無論多寡,長毛象的 DNA 確實成功被植入於一般大象中,隨著科技愈漸進步,未來復育滅絕物種並非不可能。(衛報)
使用的條件?
2018 年 11 月,全球首例由中國研發「免疫愛滋」的基因編輯寶寶出生,這樣編輯胚胎的行為,震驚全球並引起譁然。只要有關基因技術,總不禁被大眾聯想為改造怪物,即使基因編輯有許多善的應用,為何仍有如此大的爭議?
- 目前的技術只限用於「成體」,本質在於編輯變異的基因,讓「疾病變好」而不是「預防疾病」,因胚胎各方面都還未發育成型,在此階段做基因研究可能產生變數、不穩定,甚至被編輯過的 DNA 可能會代代相傳,未來會有什麼後遺症都不得而知。(美國國家衛生院)
- 目前對基因功能的研究,仍存有許多的未知數。舉例來說,擁有強壯的肌肉,可能決定於多段基因,也可能是後天學習而來。假設我們將一段認為會加速肌肉成長的基因編輯至體內,影響的或許不只有肌肉而已。現階段能確定的是,要應用基因編輯治療,該病因必須是「基因突變」造成,對於是否能「增強正常功能」的基因,仍尚待很強的學理連結與知識。(詳見文末 北榮醫學研究部部主任邱士華訪談)
未來會如何?
基因編輯技術在未來的醫療發展,扮演著創新且重要的角色。除了期盼,還有許多現實困難需要克服。
- 有關「使用安全性」、「醫療道德倫理」,以及「是否會產生副作用」的疑慮,在國際上有待討論。雖然許多歐美國家已開始進入臨床第一期、第二期初期的實驗階段,不過要真正廣泛使用於人體治療之中,還有很長一段路要走。(詳見文末 北榮醫學研究部部主任邱士華訪談)
- 台灣目前尚未核准種植任何基因改造、編輯的食品,至今仍然以國外進口為主,非自己種植。政策若未開放,研究方也不敢往前拓展。(詳見文末 基可生醫技術長及共同創辦人蔡世傑訪談)
- 目前還未有任何資料顯示,基改食品真的有害於人體,且在上市前都必定經過安全性試驗,大眾對於基改作物有濃厚的刻板認知,也是影響政府未開放法規的原因之一。其實透過宣導、傳達正確的觀念,是可以解決的,但大家普遍對於接觸科技資訊的機會較少。(詳見文末 中央研究院分子生物研究所研究員余淑美訪談)
除了治療絕症,基因編輯是否可能做到「客製化嬰兒」?或者編輯衰老的基因,讓人類長生不老?請看《旭時報》與產業、研究專家的深度對談。