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北京2026年7月27日 /美通社/ -- 近日,晶泰科技(2228.HK)宣佈其自主研發的全球首個基於「生成式 AI+第一性原理」 的乾濕閉環 siRNA 藥物開發平台 Kodexia™ 迎來關鍵里程碑,並在 CPIC 2026 首屆大國新藥全球會議上公佈了多款自研管線的最新進展。作為公司 「AI+機器人」 智能藥物研發平台向核酸藥物模態的延伸,Kodexia™ 平台在一款面向 IgA 腎病的 siRNA 管線中僅用 7 個月,便獲得非人靈長類(NHP)藥效數據,活性與長效性均優於同靶點的臨床階段參照分子,有望於近期——即項目立項後 9 個月內確定PCC分子(臨床前候選化合物),研發週期較行業平均的 12 到 18 個月顯著縮短。該臨床前平行對照試驗數據初步驗證了平台 AI 模型在活性與長效性預測上的準確度,也表明 Kodexia™ 具備產出高競爭力候選分子的能力,進一步拓展了公司在核酸藥物發現領域的技術邊界與商業化空間。
AI+第一性原理驅動siRNA研發,拓展核酸藥物市場藍海
當前,siRNA 藥物正處於高速發展期。據行業統計,僅 2026 年上半年,全球相關交易已超 10 筆,總金額近百億美元,反映出國際製藥巨頭對該賽道資產的強烈需求與溢價意願。然而,序列與修飾優化割裂、專利壁壘、體內轉化效率與肝外遞送受限等挑戰制約了 siRNA 藥物的廣泛應用。
針對上述行業痛點,晶泰科技構建了以 AI 為中心(AI-centric)的核酸藥物開發平台 Kodexia™,將 AI 能力貫穿於序列設計、修飾推薦、實驗驗證、遞送優化與知識產權佈局的全過程。Kodexia™ 的核心設計模塊融合了 siRNA 沉默機制、RNA 熱力學與結構特徵等第一性原理和機制知識,可針對體外活性、體內轉化、長效性、脫靶和安全性等關鍵終點分別進行訓練與協同優化,避免在單一指標上獲得局部最優,從而在兼顧藥效和安全性的同時,高效篩選出具備差異化優勢和專利自由度的候選分子。
與傳統 「先設計、再逐項驗證」 的串聯流程不同,Kodexia™ 能夠並行推進多個靶點項目,進一步提升了研發效率。借助這一系統性的平台優勢,Kodexia™ 能顯著縮短siRNA藥物的早期研發週期,分子設計效率較傳統研發模式提升近 3 倍,首輪體內驗證命中率超過50%。
在 siRNA 藥物遞送這一行業關鍵瓶頸上,晶泰科技已搭建 AI 驅動的遞送研發平台,將遞送系統作為與 siRNA 序列協同設計的組成部分。依托團隊在大分子、小分子和脂質納米顆粒(LNP)等方向積累的 AI 研發經驗,平台可對遞送載體和靶向配體進行多目標設計與優化。目前,相關能力已用於腎臟、脾臟和脂肪等組織的遞送研究,為拓展肝外適應症提供技術儲備。
此次管線項目僅用 7 個月便推進至 NHP 體內驗證,並向 PCC 確認階段邁進;在與同靶點臨床階段參照分子的平行對照試驗中,該候選分子表現出更強的體內藥效活性和更持久的作用時間。這既驗證了平台預測模型的可靠性,也為該管線賦予了潛在的差異化競爭優勢與後續對外授權(License-out)價值。未來,隨著高質量數據和高精度模型持續迭代,Kodexia™ 平台有望進一步提升 siRNA 藥物研發效率,縮短從靶點到 PCC 的週期,提高管線資產的產出確定性與商業化轉化效率。
數據驅動乾濕實驗雙向閉環,加速siRNA從分子設計到管線開發
Kodexia™ 由晶泰科技高祥瑞博士帶領的人工智能與生物醫藥跨學科團隊研發。區別於側重經驗規則或單點計算的傳統輔助工具,Kodexia™ 將數據、AI 設計與自動化實驗整合為一套完整的研發體系,形成 「設計—驗證—反饋」 的乾濕閉環。在數據層面,平台已快速積累數萬條體內外實驗數據,並隨管線推進持續反哺生成萬級獨有高價值數據;在底層算法層面,平台將第一性原理與生成式、判別式 AI 深度結合,利用專屬 AI 模型進行 siRNA 分子設計,同步兼顧體內外沉默效率、脫靶毒性、長效性與可專利性等多維目標,在龐大的序列與修飾空間中實現全局尋優;在實驗驗證層面,依托晶泰科技自動化實驗能力,平台每週可開展 500 余項體外實驗和 30 余項體內實驗。
目前,Kodexia™ 已完成從概念驗證向管線資產的跨越,在代謝、腎病、雙靶及肝外遞送等前沿方向,佈局了 5 條差異化的 siRNA 管線。其中,超半數管線已完成體內藥效評價,動物數據表現優異,最快管線已進入 PCC 階段。這些管線資產的穩步推進,不僅驗證了平台在多靶點、肝外遞送與複雜疾病場景下的研發能力,未來也將通過聯合研發、資產共研及對外授權等模式探索商業轉化路徑,並持續反哺平台數據積累與模型迭代,形成 「研發-數據-收入」 的正向循環。
隨著 Kodexia™ 等 AI 平台在多個領域實現高質量交付,晶泰科技橫跨小分子、抗體、多肽、核酸等多種藥物模態的智能藥物研發平台正持續拓展可成藥空間。公司期待與全球藥企及生物科技夥伴就 Kodexia™ 平台賦能、資產共研與對外授權展開合作,共同推進下一代 RNAi 療法的臨床轉化,為行業及社會創造長期價值。
關於晶泰科技
晶泰科技(「XtalPi Holdings Limited」,股份簡稱:晶泰控股,XTALPI,股票代碼:2228.HK)由三位麻省理工學院的物理學家於 2015 年創立,是一個基於量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創新型研發平台。公司採用基於量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能雲計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式,為製藥及材料科學(包括農業技術、能源及新型化學品以及化妝品)等產業的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發解決方案及服務。

